Badania kliniczne stanowią często ostatnią możliwą linię leczenia dla pacjentów w zaawansowanym stadium choroby; najczęściej jest to choroba przewlekła, w tym nowotwory złośliwe, choroby neurodegeneracyjne, choroba Parkinsona, choroba Alzheimera, borelioza, stwardnienie rozsiane (SM), padaczka, choroba Hashimoto i wiele innych, trudnych do leczenia schorzeń. Udział w badaniach klinicznych jest bezpłatny.
W ramach badań klinicznych stosowane są eksperymentalne terapie, polegające na podawaniu nowoczesnych leków, które nie są jeszcze zarejestrowane i dostępne dla pacjentów ale znajdują się w ostatnich fazach badań klinicznych. Substancje te zostały już wcześniej przetestowane pod względem bezpieczeństwa dla pacjenta i skutków ubocznych.
Uczestnicząc w badaniu klinicznym, pacjent zyskuje dostęp do leku, który zostanie zarejestrowany, będzie dostępny w standardowej terapii i objęty refundacją dopiero za kilka lat.
Dzięki badaniom klinicznym, udało się pokonać wiele wcześniej nieuleczalnych chorób (np. choroby wirusowe) oraz znacząco poprawić wyniki leczenia w przypadku np. niektórych chorób nowotworowych (rak piersi, rak nerki, rak płuca, nowotwory hematologiczne).
W okresie ostatnich kilkunastu lat dzięki pozytywnym wynikom badań klinicznych udało się wprowadzić do praktyki klinicznej przełomowe terapie nowotworów, takie jak przeciwciała monoklonalne, leki o molekularnym punkcie uchwytu czy leki z grupy tzw. inhibitorów punktów kontroli immunologicznej.
